유한양행, 고셔병 치료제 YH35995 임상 1상 시험 계획 식약처 승인

유한양행이 개발하는 첫 희귀 질환 치료제…미충족 의료 수요가 매우 높은 분야

[일요신문] 유한양행이 고셔병 치료용 신약으로 개발 중인 YH35995의 임상1상 시험계획(IND)을 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 1일 밝혔다. 

유한양행 중앙연구소 전경. 사진=유한양행

고셔병은 유전적 돌연변이의 영향으로 특정 효소 결핍으로 인해 생기는 리소좀 축적 질환의 한 종류로, 혈액학적·장기·골격계 등 전신에 걸친 증상이 나타나는 희귀 질환이다.
 
YH35995는 글루코실세라마이드의 생성을 낮추는 글루코실 세라마이드 합성효소 억제제로, 기질감소치료법에 해당하는 저분자 화합물로 경구 투여용으로 개발 중인 약물이다.

고셔병은 임상적으로 3가지 형태가 있는데 1형은 신경 증상은 없고 주로 뼈, 간, 비장 등에 전구물질이 축적돼 골절, 출혈 경향, 빈혈 및 종양 발생의 위험도가 증가하는 형태이다. 2형과 3형은 경련, 신경학적 퇴행 등의 신경증상이 급성적으로 또는 만성적으로 동반되면서 1형의 신체 증상도 나타난다. 특히 제2형과 3형 고셔병은 전세계적으로 가용 치료 옵션이 현재 거의 없는 실정이기에 미충족 의료 수요가 매우 높은 분야이다.

김열홍 유한양행 R&D 총괄 사장은, “YH35995는 유한양행 연구소에서 선도물질 도출·최적화 및 전임상 개발에 수년간 집중한 결과, 성공적으로 임상 개발 단계로 진입할 수 있게 됐다”며 “유한양행이 개발하는 첫 희귀 질환 치료제라는 점에서 그 의미가 크며, 곧 시험 대상자 모집을 개시할 예정”이라고 말했다. 

임홍규 기자 [e-mail]